深圳医生尝试用基因编辑治疗艾滋病获86
深圳医生向治疗艾滋病科研进军。7月25日上午，医院举办了国家项目“CRISPR/Cas9核酸酶靶向修饰治疗艾滋病”启动仪式，该课题由该院医生付雪梅教授作为课题负责人，中国工程院院士、著名免疫学专家曹学涛；国家科技部生物中心处长王德平；国家计划资深专家王小宁；深圳市常务副市长张虎；深圳市政协副主席、市医管中心主任王大平等出席。
获科技部资助
据介绍，该课题是深圳市建市以来卫生系统首个以课题负责人立项的计划（国家高技术研究发展计划）课题，获科技部资助万元。医院院长钟山在启动仪式上表示，“CRISPR/Cas9核酸酶靶向修饰治疗艾滋病”项目的实施，将对构建从技术开发到临床应用的完整链条做出贡献，将提升我国生物医学产业和再生医学治疗的整体竞争力。
突变基因立功
蒂莫西·雷·布朗是一名居住在德国柏林的美国翻译，他是一名艾滋病人同时又是一名急性粒细胞白血病病人。年，他的白血病病情恶化，在进行了三个疗程的化疗之后，在柏林进行了骨髓移植。结果却出人意料，这次移植同时治愈了布朗的艾滋病，他的体内再没有发现艾滋病病毒。
付雪梅称，一般而言，人体内的CCR5受体是R5类型艾滋病毒进入细胞必需的辅助通道。但是给布朗捐赠的骨髓里有一种罕见的基因突变——delta32突变，可以产生CCR5受体缺失的CD4-T细胞（一种是HIV病毒主要攻击的免疫细胞）。有了这种带有特殊“武器”的“士兵”，就可以切断HIV病毒进入细胞的通道。病毒进不了细胞里复制，很快就会被消灭。
复制治愈模式
delta32突变非常罕见，供者很难找到。如果要用于艾滋病的治疗，就必须找到一种能够大量获得delta32T细胞的方法。付雪梅的课题将尝试用基因编辑的方式以复制著名的“柏林病人”蒂莫西·雷·布朗的治愈模式。付雪梅的这个项目，就是要运用CRISPR-Cas9技术对正常的基因组进行敲除编辑，敲除T细胞的CCR5，再回输到艾滋病患者身上。这项技术有一个核心前提，就是要先做一个人源化鼠模型。也就是说，通过技术处理，要在老鼠身上先建立人的免疫系统，提供评估HIV基因治疗有效性及安全性的体内平台。
溯源
项目为何入选计划？
记者了解到，付雪梅的这个项目之所以入选计划，是因为她已经掌握了CRISPR-Cas9技术，并也已成功地制作过人源化鼠模型，具备完成项目的基础。付雪梅告诉记者，从人源化动物试验到病人的基因治疗临床转化还有一些瓶颈问题有待解决。而且还需要不断地实验证明是不是对每个艾滋病人都有效果。“现在只是选择了一个有可能治愈艾滋病的研究方向，艾滋病治疗探索的路还很长。”
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