世界首例邓宏魁教授以基因编辑干细胞治

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世界首例基于基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病的案例，已经被我国科学家完成了。

研究成果来自北京大学-清华大学生命科学联合中心的邓宏魁等人，他们在顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（TheNewEnglandJournalofMedicine）上发表的新研究显示：

利用CRISPR/Cas9技术，科学家对人造血干细胞进行基因编辑，基因编辑后的干细胞在动物模型中可长期稳定重建造血系统，并且其产生的外周血细胞具有抵御艾滋和白血病能力。

这意味着，中国科研人员首次完成基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者。

澎湃新闻表示，这项工作初步证明了基因编辑的成体造血干细胞移植的可行性和在人体内的安全性，将会促进和推动基因编辑技术在临床应用领域的发展。

除了艾滋与白血病，这项技术有潜力攻克多种复杂病症。

邓宏魁认为，以CRISPR为代表的基因编辑技术在疾病的治疗上具有极大的应用潜力，有望为艾滋病、镰刀型贫血、血友病、β地中海贫血等血液系统相关疾病的治疗带来新的曙光。

这也是对基因编辑技术研究的一种鼓励。加州大学旧金山分校SatishPillai博士表示，这让CRISPR领域向前迈出了一大步，让基因编辑技术在临床应用的前景一片光明。

而在BioArt的报道中，中国科学技术大学生命科学与医学学部讲席教授，约翰霍普金斯医学院终身教授程临钊表示，这篇转化型的研究遵守了医学伦理，在技术上也把过去几年的新技术进行了融合，避免了外源DNA的引入，更没有插入干细胞的染色体里面,在干细胞里面也降低了存在的脱靶效应。

总之，潜力无限，应用前景巨大，离艾滋病功能性治疗的目标越来越近了。

在顶级医学杂志《新英格兰医学杂志》上，邓宏魁等人发表了论文CRISPR-EditedStemCellsinaPatientwithHIVandAcuteLymphocyticLeukemia，揭秘了抗艾大法。

这是一种让人谈之色变的病毒型传染病，艾滋病毒通过破坏某些类型的白细胞，能削弱机体抗感染和癌症的防御功能，患者多死于严重感染和癌症。

艾滋病毒能彻底摧毁人类免疫功能，主要是因为它能够感染免疫系统中起关键作用的CD4＋T淋巴细胞。

在HIV入侵免疫细胞的过程中，借助CD4＋T淋巴细胞表面的两种标记蛋白来引路。主要有两种蛋白，一是CD4（表面抗原分化簇4受体），另一种就是CCR5（趋化因子受体5或趋化因子C－C亚族受体5，也称为CD）。

这就是关键之处，如果编码CD4或者CCR5蛋白的基因发生功能突变，则艾滋病毒无法感染CD4＋T淋巴细胞，对人体的免疫系统也没有那么大伤害了。

这也是邓宏魁团队的切入点。

据北京青年报报道，年，邓宏魁等人找到同时患有艾滋病和急性淋巴细胞白血病的一名27岁男性病患，通过CRISPR/Cas9系统，在CD34+HSPC细胞进行CCR5基因的CRISPR编辑。

△CCR5（图片来自维基百科）

据《CRISPR/Cas9系统研究进展》综述中显示，CRISPR/Cas9系统比传统的基因编辑组技术更易用、低成本。

其作用原理为，sgRNA通过自身的Cas9把手与Cas9蛋白形成Cas9-sgRNA复合体，Cas9-sgRNA复合体中sgRNA的碱基互补配对区序列与目标基因的靶序列进行配对结合，Cas9利用自身的核酸内切酶活性对目标DNA序列进行切割。

随后，研究人员将用CRISPR/Cas9技术编辑的造血干细胞和祖细胞，回输到患者体内进行观察。

实验有效。

论文结果显示，CD34+细胞上的CCR5基因敲除效率达到了实现了17.8%。

移植后4周，患者白血病处于完全缓解状态。

根据国际通用的RECIST疗效评价标准，完全缓解（

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